PandaOmics：以AI驅動的生物標記與治療標的探勘平台

Insiclico Medicine公司之PandaOmics生物靶點探勘AI平台，透過深度學習模型架構與多模態體學與生物醫學文字資料，發掘新的疾病生物標記與治療標的，並可串聯GenAI化合物設計、複合機器人、臨床試驗結果預測與洞察等模組化AI工具平台，推動傳統藥物開發各階段流程轉型，降低藥物開發所需成本並加速藥物研發至上市之期程。

    美國Insilico Medicine公司曾獲NVIDIA評為「最具社會影響力之五大AI新創公司」，致力於應用次世代AI技術驅動生物醫藥研發流程轉型，透過結合基因體學、表觀基因體學、轉錄體學、蛋白質體學、大數據分析、深度學習等跨領域前瞻技術，提供人工智慧藥物探索服務。

    眾所皆知，新藥開發是個複雜且資源密集的過程，包含確認疾病假說、靶點識別、靶點驗證、化合物篩選與優化、動物試驗、臨床前試驗、臨床試驗、查驗登記申請、安全監視等階段，藥廠從研發開始到成功上市一種新藥，平均需投入約26億美元及10~15年的成本。然而，上述任一環節的失敗皆可能導致研發專案的終止，最終能通過臨床試驗的機率甚至不到10%。而越是到後期因更高的投入成本、更嚴格的合規要求，乃至逐步涉及實際人命卻無法完全預期傷亡的悲劇事故，除了為藥廠帶來巨大風險與損失，更讓整體社會在面對如COVID-19等迅速傳播的疫病時，缺乏應對速度與韌性。

Insilico Medicine融合AI與傳統生物資訊學 應用於新藥開發價值鏈

    而好的開始是成功的一半，Insilico Medicine以結合傳統生物資訊學方法、大語言模型和其特有iPanda降維演算法之PandaOmics平台為核心，透過分析多模態體學與專利文件、學術期刊、臨床試驗等文獻資料、基因與其調控途徑、靶點預測與排序、自然語言互動式視覺化知識圖譜等功能，為藥物開發前期之靶點探索和新生物標記研究工作提供細緻而友善的使用者介面。此外，亦以PandaOmics為基礎，分別與內外部資料庫、AI算法串聯，並已應用於多種疾病領域之新藥開發價值鏈中。在此舉兩個案例進行說明：

1. 30天內設計並合成1種肝細胞癌之潛在候選藥物：結合PandaOmics平台、AlphaFold蛋白質結構資料庫和Chemistry42生成式AI分子設計平台，依蛋白質可藥性、標的新穎性、晶體結構可用性等考量要件，以兩階段策略先後篩選出CDK20標的，並生成共13種化合物分子；經kinase binding assay、inhibitory assay、selective antiproliferation activity等生物學功能測定後，發現1種潛在治療候選藥物，從研究到驗證驗證AI工具的導入除了大幅縮短標的篩選、化合物合成期程，亦可透過整合分析不同資料來源的過程，提供更全面的證據支持。
2. 連動PandaOmics平台與Life Star 1 AI輔助決策之複合機器人實驗環境操作系統，並串聯Chemistry42生成式AI分子設計平台、InClinico臨床試驗結果預測系統，形成Pharma.AI生態系，建構「實驗室端即時回傳驗證數據至PandaOmics平台，豐富資料來源、提升靶點與生物標記預測準確性；資料更豐富的PandaOmics平台為進一步的測試驗證提供更深入的靶點篩選洞察」之正向回饋網絡，並引導提升臨床試驗之轉化成功率。

圖1. 以PandaOmics為核心基礎之Pharma.AI生態系

圖片來源：Insilico Medicine官網

    Insilico Medicine公司作為AI醫藥研發領導廠商之一，自2014年成立後，已陸續達成多項里程碑，包含成為首家利用GenAI開發藥物並成功進入Phase II臨床試驗的公司、與Exelixis公司簽訂BRCA基因突變腫瘤治療候選藥物全球獨家授權合約、與賽諾菲公司合作開發新標的候選藥物之交易金額達12億美元。近期亦與多倫多大學合作，結合傳統與量子計算模型、GenAI等技術，就難以成藥的癌症驅動蛋白—KRAS設計出2種具新穎結構且無顯著細胞毒性之藥物分子等，在在顯示隨著AI與其他新興科技的跨域結合與整合導入，將引出具產業顛覆性的藥物開發模式轉型。

封面圖片來源：https://insilico.com/

參考資料來源：

1. https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.jcim.3c01619
2. https://insilico.com/
3. https://www.eurekalert.org/news-releases/1035596
4. https://www.youtube.com/watch?v=EXxcUaEJVQ8&ab_channel=InsilicoMedicine
5. http://www.genetinfo.com/international-news/item/76266.html
6. https://www.nature.com/articles/s41587-024-02526-3